近日，國際基因工程機器大賽（iGEM）,，在法國巴黎舉行。來自全球50余個國家和地區(qū)的414支頂尖隊伍,，共4000余人參賽,。NWU-CHINA-A團隊成功斬獲全球金獎，這是西北大學代表隊第三次獲得該賽事的全球金獎,。

此次獲獎的NWU-CHINA-A團隊由西北大學生命科學學院師生組成,，雷蕾、李想,、范銘沁,、王弘靖、楊宇帆,、瞿銥彤等6人赴法國巴黎參加線下盛會,。2017年起,，西北大學iGEM NWU-CHINA-A團隊便在國際賽場上頻嶄頭角，連續(xù)八年奪得喜人成績,，將三金三銀兩銅收入囊中,。

據(jù)了解，該國際賽事是由美國麻省理工學院（MIT）于2003年創(chuàng)辦,，2005年發(fā)展成為國際性學術競賽,，旨在推動合成生物學（Synthetic Biology）發(fā)展，促進各國大學生在該領域的學習,、交流與合作,，是一年一度國際性合成生物學領域的頂級大學生課外學術創(chuàng)新科技賽事。

此次參賽項目——ExoCureMPS II：工程化外泌體遞送IDS酶治療黏多糖貯積癥II型（MPSII）（ExoCureMPS II：Engineerd Exosome Delivery of IDS Enzyme to Treat MPS II）聚焦于一種罕見的X連鎖隱性遺傳疾病—黏多糖貯積癥II型（MPS II）,。該病由于基因突變導致溶酶體酶艾杜糖-2-硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase, IDS）缺乏,，大量的糖胺聚糖（GAGs）聚積在組織和器官中，導致人體多個器官和系統(tǒng)發(fā)生病變,。MPSII臨床表型差異大,，常見的臨床表現(xiàn)包括肝脾腫大、呼吸系統(tǒng)缺陷,、心臟病和部分神經系統(tǒng)受累等,，發(fā)生中樞神經系統(tǒng)功能障礙的患者通常在20歲以內死亡。目前的治療方法存在效果有限（重組酶無法進入血腦屏障）,、費用昂貴和風險較高等問題,。

基于上述背景，團隊成員構建了工程化外泌體,，以減少患者體內的GAGs貯積,，為治療MPSⅡ提供了一種新的技術手段和思路。

項目團隊設計了pLVX-TAT-IDS質粒,，并通過慢病毒轉染技術將細胞穿透肽TAT與IDS基因同時整合在HEK293T細胞基因組中,，培養(yǎng)一段時間后收集條件培養(yǎng)基，通過梯度離心,、超速離心后,，收集外泌體懸液。通過Western Blot驗證了外泌體攜帶IDS的含量,。同時團隊構建了體外單層細胞模型和體外血腦屏障模型,，通過共聚焦熒光成像技術以及流式細胞技術，檢測了細胞對于功能化外泌體的攝入情況,，以及外泌體對體外血腦屏障模型的滲透效率,。

在老師們的指導下，NWU-CHINA-A團隊成員共同完成了選題,、實驗,、社會實踐,、科普教育與Wiki網頁制作等一系列賽事相關工作。比賽現(xiàn)場,，NWU-CHINA-A團隊代表通過Team Booth,、Judging session、團隊交流等方式將“ExoCureMPS II”項目從選題背景,、實驗結果與社會實踐等方面進行宣講展示,，吸引了來自世界各國的評委、專家,、學生前來觀看,。

原文鏈接：https://mp.weixin.qq.com/s/sBXiez0GPeQ-YWqY_EQbrw